2024年12月9日，眼科基因治疗技术研究商Beacon Therapeutics日前公布了在研基因疗法laru-zova（AGTC-501），在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的2期临床试验DAWN中获得的3个月中期安全性和疗效数据。三个月的数据表明：Laru-zova在所有参与者中均具有良好的耐受性，未报告与研究药物相关的治疗伴发不良事件，包括无眼部炎症不良事件。数据还显示在低亮度视力（LLVA）这一关键视觉功能指标上有早期改善的良好迹象。获益风险评估结果支持继续进行针对由视网膜色素变性GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起的XLRP患者的临床开发。目前，Beacon Therapeutics公司正在进行关键性2/3期临床试验VISTA，开发laru-zova作为XLRP患者的潜在疗法，患者注册正在进行中。